Animais transgênicos no auxílio ao tratamento de doenças

A doença de Gaucher (pronuncia-se Gouchê), é uma doença genética rara. Caracteriza-se pelo comprometimento de órgãos como o fígado baço e sistema nervoso central, além de dor nos ossos. Isso se dá pela falha na produção de uma proteína chamada glucocerebrosidase, que atua no processamento de glicocerebrosídeos, um tipo de gordura celular.

Essa é uma doença que poderá ser tratada utilizando cabras transgênicas. A Universidade de Fortaleza (Unifor), no Ceará, está estudando cabras transgênicas que tenham no seu leite a glucocerebrosidase. A finalidade é extrair a proteína, purifica-la, e usar como biofármaco para combater a doença de Gaucher.

A simpática Gluca (nome dado devido à proteína) é a primeira cabra transgênica, e para iniciar o processo de purificação, os cientistas realizarão as primeiras análises com o leite natural da cabra, para então, poder transformá-lo em um fármaco injetável. Esse processo pode levar cinco anos ou mais, para então ser liberado para testes clínicos e submissão à Anvisa.

A empresa Quatro G, parceira do grupo da Unifor, fez a produção das sequências genéticas para a inserção do gene da glucocerebrosidase no genoma da cabra e o desenvolvimento da Gluca se deu pela técnica de clonagem com células geneticamente modificadas.

O primeiro passo é introduzir uma sequência genética complexa contendo o gene humano da proteína glucocerebrosidase em células de uma cabra. Quando o gene se incorpora ao genoma do animal, as melhores células são escolhidas pelos pesquisadores para inserção nos ovócitos, que são as células reprodutoras femininas, cujo DNA materno fora removido. Depois, o embrião clonado e transgênico é transferido para uma cabra não transgênica para o estabelecimento da gestação.

“A produção de um medicamento contra a doença de Gaucher no país poderá levar o governo brasileiro a economizar mais de R$ 140 milhões por ano –
R$ 200 mil por paciente – com medicamentos importados para os doentes que os recebem gratuitamente.”

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