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| Este é Feng Zhang, fundador da empresa que pretende usar a "cirurgia genética" no tratamento de doenças. |
A
revista Nature publicou em 2 de
dezembro deste ano (2013) uma matéria sobre o popular (no meio científico) CRISPR
(com tradução literal de Repetições Palindrômicas Curtas Regularmente
Interespaçadas e Aglomeradas). Trata-se de um sistema que usa uma tecnologia
totalmente inovadora para a edição de genes e a consequente remoção de mutações
nocivas, trocando por sequências de DNA saudável.
Conhecida
como “cirurgia genética”, o impacto sobre os transtornos genéticos seriam
bastante consideráveis, como afirma o presidente interino Kevin Bitterman,
capitalista investidor da Polaris Partners, e um dos financiadores da Editas
Medicine, que tem sede em Cambridge, que anunciou em novembro um bom capital
para o lançamento desta nova tecnologia.
A tecnologia CRISPR se baseia em uma
estratégia imunológica que bactérias usam para detectar e remover DNA exógeno.
A enzima de restrição Cas9 encontra seu alvo com a ajuda de uma sequência-guia
de RNA que pesquisadores já conseguem modificar para visar praticamente qualquer
gene de interesse.
Algo
parecido já é feito, utilizando-se de vírus, porém com esta técnica não é
possível a modificação das sequências defeituosas, somente a inserção de uma
sequência saudável. A empresa Sangamo BioSciences de Richmond, da Califórnia,
utiliza nucleases com íons zinco (zinc finger), para recortar e
desativar genes de interesse. O zinc finger vêm se mostrando bastante promissor para
interromper a codificação de proteínas de superfície usadas pelo vírus HIV para
invadir as células do sistema imunológico, o que mostra um ponto positivo em
relação ao sistema CRISPR.
Ainda
não foi divulgado o foco da terapia, entretanto inicialmente será testada em
doenças provocadas por uma única cópia genética incorreta, como diz Feng Zhang,
neurocientista do Instituto McGovern de Pesquisa Cerebral do Instituto de
Tecnologia de Massachusetts, e um dos fundadores da Editas. Ele afirma
ainda que o tratamento de doenças envolvendo duas cópias defeituosas de genes
exigirá a correção do gene com a adição de DNA saudável, o que exigirá um maior
trabalho.
Um
desafio a enfrentar tanto pela Editas, que está trabalhando com o sistema
CRISPR, quanto as outras deste segmento, é a aprovação da FDA (Food and Drug
Administration dos Estados Unidos) que, de acordo com um analista da Cowen and
Company de Nova York, nunca aprovou um produto de terapia genética.
